癌症治疗新突破:创新性间皮瘤疗法使患者存活率提高四倍
伦敦玛丽女王大学(Queen Mary University of London)的研究人员开发出一种突破性的恶性间皮瘤治疗方法,通过将一种新药 ADI-PEG20 与化疗相结合,大大延长了患者的生存期。这种创新方法为治疗选择有限的疾病带来了新希望,并有可能改变其他癌症的治疗格局。
恶性间皮瘤是一种罕见且迅速致命的癌症,有效治疗方法有限,伦敦大学玛丽皇后学院领导的一项临床试验结果表明,一种创新疗法大大提高了恶性间皮瘤患者的生存率。
这项三期临床试验由玛丽女王大学的 Peter Szlosarek 教授领导,由北极星制药公司赞助,揭示了恶性胸膜间皮瘤(MPM)治疗的突破性进展。
ATOMIC-meso 试验是一项对 249 名 MPM 患者进行的随机安慰剂对照研究,结果发现,与安慰剂化疗相比,一种将新药 ADI-PEG20 与传统化疗相结合的治疗方法可使参与者的中位生存期延长 1.6 个月,36 个月的生存期延长了四倍。
这一发现意义重大,因为在所有实体瘤中,MPM 的 5 年生存率最低,仅为 5-10% 左右。这种创新方法标志着 20 年来首次成功将化疗与针对癌症代谢的药物结合起来治疗这种疾病。
MPM 是一种罕见的侵袭性癌症,会影响肺内膜,与接触石棉有关。通常采用强效化疗药物进行治疗,但这些药物很少能阻止病情的发展。
治疗背后的科学
这种新型药物治疗方法的前提非常简单,那就是切断肿瘤的食物供应,使其处于饥饿状态。所有细胞的生长和繁殖都需要营养,包括精氨酸等氨基酸。ADI-PEG20 通过消耗血液中的精氨酸水平来发挥作用。对于因缺失酶而无法制造精氨酸的肿瘤细胞来说,这意味着它们的生长将受阻。
Szlosarek 教授发现恶性间皮瘤细胞缺乏一种名为 ASS1 的蛋白质,而这种蛋白质能让细胞自己制造精氨酸。此后,他和他的团队一直致力于利用这一知识为间皮瘤患者创造有效的治疗方法。
他说:"看到对癌细胞进行精氨酸饥饿的研究取得成果真是太好了。这一发现是我从实验室的最初阶段就开始推动的,新疗法 ADI-PEG20 现在已经改善了间皮瘤患者的生活。我感谢所有患者和家属、研究人员和他们的团队以及北极星制药公司,感谢他们致力于定义一种新的癌症疗法"。
英国癌症研究中心科学参与经理Tayyaba Jiwani博士说:"这项研究显示了发现研究的力量,它使我们能够深入研究间皮瘤的生物学特性,发现我们现在可以用ADI-PEG20靶向治疗的薄弱环节。英国癌症研究中心很高兴能够资助这项研究的早期阶段,包括一项初步临床试验,该试验确定了这种药物的安全性和有效性"。
目前正在对肉瘤或多形性胶质母细胞瘤(一种脑瘤)患者以及其他依赖精氨酸的癌症患者进行 ADI-PEG20 的评估研究。这种新型化疗在骨髓瘤中的成功也表明,这种药物可能对治疗其他多种类型的癌症有益。
米克的间皮瘤之旅
20 世纪 70 年代,米克曾在一家工厂的锅炉房工作,接触过石棉。2018 年,他开始感到不适,体重下降了42磅,于是去看医生。他开始贫血,最终被诊断出患有间皮瘤。
米克解释说:"这让我有点震惊:我的生命只剩下四个月了。他的医生把他介绍给了斯洛萨雷克(Szlosarek)教授,后者让他参加了 ATOMIC-meso 试验。我一直相信彼得。我说:'我一定要赢--你别想摆脱我。'五年后,我来到了这里。"
两年来,米克每周都会在妻子杰姬或儿孙的陪同下前往圣巴塞洛缪医院就诊。"我会接受两次新疗法注射--每只手臂一次。我没有任何严重的副作用,"米克解释说。"我认识了许多参加试验的其他人。随着时间的推移,他们中的一些人消失了。但我还是坚持了下来。"
米克因暴露于石棉而最终导致间皮瘤的前雇主获得了赔偿。大约 80% 的间皮瘤病例是由工作场所接触石棉引起的。
米克参加 ATOMIC-meso 试验两年半后,间皮瘤复发,他接受了第二个疗程的治疗,这次是免疫疗法。他在这种疗法中经历了更多的副作用,包括脑炎。但他的癌症仍然得到了控制,最近他还庆祝了自己的 80 岁生日。Szlosarek教授和他的团队计划研究为什么像米克这样的特定患者能从ADI-PEG20中获益匪浅,希望能发现如何让更多人受益。
米克说:"这项试验改变了间皮瘤患者的生活,让我们活得更长。我现在有五个孙子和两个曾孙,我不想错过这一切。"
编译来源:ScitechDaily