超越CRISPR 新基因编辑工具SeekRNA面世 精确切割靶点插入序列

IS1111和IS110家族。图片来源：《自然·通讯》网站

CRISPR已广泛应用于多个领域。它降低了人类疾病检测成本，提高了检测速度，帮助科学家开发出嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法以治疗癌症。

研究人员解释说，CRISPR的工作原理是让靶DNA的两条链断裂，然后借助其他蛋白或DNA修复机制插入新DNA序列，但这可能产生错误。SeekRNA则能在不使用任何其他蛋白的情况下，精确切割靶点并插入新DNA序列。这使其相对CRISPR来说更加精确可靠，减少了潜在错误。

SeekRNA源于名为IS1111和IS110的天然插入序列家族，该家族成员在细菌和古菌（无核细胞）中广泛存在。大多数插入序列蛋白很少有或没有靶选择性，但这些家族的成员具有很高的靶特异性。利用这一特性，seekRNA能适应任何基因组序列，并以精确方式插入新DNA。

目前，研究人员已经在细菌中成功测试了seekRNA的有效性。接下来，他们计划研究该技术能否适用于人类体内更为复杂的真核细胞。他们目前使用的SeekRNA包含由350个氨基酸组成的小蛋白和由70—100个核苷酸组成的RNA链。这种尺寸的系统可以方便地集成到纳米级生物递送载体（囊泡或脂质纳米颗粒）上，有效递送到目标细胞中。

此外，其他科研团队也在对IS1111和IS110家族的基因编辑潜力开展类似研究。研究人员还计划通过直接实验室采样和应用较短的seekRNA，进一步探索该技术的潜力。