港大医学院研发口服砒霜白血病药物 达成97%治愈率 获FDA与EMA认证

这不仅是香港首款自主发明和制造的处方药，也是首个获得美国、欧洲和日本专利的药物。经过廿载的不懈努力，港大医学院研究团队成功转化香港研发成果为临床应用，将药用口服砒霜纳入APL患者的治疗方案。过往广泛的临床研究结果显示，药用口服砒霜具有高效性和安全性，APL 患者的整体存活率超过97%，能显著减轻副作用和治疗负担。

港大医学院研发药用口服砒霜治疗急性早幼粒细胞白血病，达97%治癒率，是首款全球化的香港处方药物，获FDA和EMA认证。（右起）乔夏利医生、邝沃林教授，以及陈庆忠博士。

药用口服砒霜的研发为白血病患者提供便捷有效的治疗选择，显著改善患者的生活质素。急性早幼粒细胞白血病康复患者黄女士（右二）分享其以药用口服砒霜抗癌的经历。   

药用口服砒霜（ARSENOL®）已纳入本港急性早幼粒细胞白血病的治疗方案，今年将全球性推广。   

邝沃林教授（中）表示，药用口服砒霜是三代医生横跨超过二十载的研究成果。   

乔夏利医生表示，药用口服砒霜将于今年在香港、北美及欧洲展开临床研究计划。

具历史意义的香港发明：药用口服砒霜治APL成效卓著

港大医学院的研究团队在药用口服砒霜治疗APL已进行超过20年的广泛研究。在一项为期15年的前瞻性随访研究中，超过400名复发性APL患者接受以药用口服砒霜为基础的治疗方案后，其分子生物学缓解率（molecular remission rate）和五年整体存活率分别高达100%和80%。这些成果是在未进行骨髓移植的情况下实现的；骨髓移植是一种高度有毒的治疗方法，但全球多个没有药用口服砒霜药剂的地区仍采用此方法。

随后，研究团队将药用口服砒霜作为首次缓解后的维持治疗，喜证五年无白血病存活率和整体存活率分别达至90%和97%。下一步是将药用口服砒霜纳入新确诊APL患者的第一线诱导治疗，并达至五年内100%无白血病的存活率和整体存活率。综合目前的研究结果，港大医学院的研究人员已制定一套治疗计划，重点包括及早开始治疗、提供必要的支援性护理，以及在第一线诱导治疗中使用药用口服砒霜。这套治疗计划能有效减低APL并发症所引致的早期死亡率，过去这一比例可高达20%至30%。

研究团队目前正在香港测试一种全口服治疗方案（简称AAA），由药用口服砒霜（Oral-ATO）、全反式维甲酸（all-trans retinoic acid，ATRA）及抗坏血酸（ascorbic acid）组成，并根据不同APL患者的风险进行调整。

药用口服砒霜成新治疗标准

这项研究的首席研究员、港大医学院临床医学学院内科学系临床副教授乔夏利医生表示，这个全口服的治疗方案非常有效和安全，能在专科门诊环境下为不同风险水平的APL患者提供药物治疗，而不需要长期住院。药用口服砒霜的治疗方案可以大幅减少化疗的使用，不仅适用于低风险的APL患者，而且适用于所有APL患者，包括儿童和成人。

首获FDA和EMA 认证

作为将药用口服砒霜推向国际医疗舞台的第一步，该药已获得美国食品及药物管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物资格认定（孤儿药，orphan drug designation，ODD），亦同时取得美国 FDA新药临床研究资格认定（investigational new drug designation，IND）。这是首款由香港研发的抗癌处方药物，获得重要的FDA和EMA认证，对进行针对药用口服砒霜的全球性研究至关重要。