科罗拉多大学安舒茨医学校区的研究人员与德国癌症联盟（DKTK）杜塞尔多夫大学医院合作，在对抗MYC扩增髓母细胞瘤方面取得了重大发现。他们已经发现了一种药物组合，有望为被诊断为这种往往是致命的脑癌形式的儿童提供更有利的结果。

MYC扩增型髓母细胞瘤是一种脑癌，其特点是MYC基因的异常增加，可推动肿瘤的生长和扩散。这种类型的癌症具有特别的侵略性和治疗的挑战性，使其成为患者及其家人的主要关切。

"一种名为MYC的癌基因在这些肿瘤中被放大，使它们非常容易复发。"科罗拉多大学医学院血液肿瘤学和骨髓移植助理教授、癌症中心成员Siddhartha Mitra博士说："此外，它扩散到大脑的其他区域和脊椎的风险更大。这种癌症的五年生存率不到45%。我们想为这些孩子发现更好的治疗方案。"

Mitra的团队发现，两种已经在其他实体瘤中通过I期安全试验的药物一起使用时，对这些肿瘤有重大影响。

使用表观遗传学药物tacedinaline，该团队发现，除了使肿瘤生长外，MYC也在隐藏肿瘤，使其不被体内的各种免疫细胞发现。他们能够解除被称为"不要吃我"的途径，这些途径阻止免疫系统中的巨噬细胞吞噬肿瘤。然后他们使肿瘤变得更加诱人。

Mitra说："当我们用塔西那林解开这些通路，然后加入抗CD47，一种使巨噬细胞成为超级食客的药物，肿瘤变得对巨噬细胞非常有吸引力，吸引它们去吃被解开的肿瘤。你本质上是在利用身体自身的免疫系统，给它一个跳板，很像医学版的吃豆人。"

米特拉也是科罗拉多儿童医院癌症和血液疾病中心的一员，他说，虽然像化疗这样的传统疗法以前是针对肿瘤生长途径的，但这是第一次在这些类型的毁灭性脑瘤中针对免疫逃避途径。

传统的成人癌症药物在孩子身上效果不好，因为儿童仍在发育，他们的正常细胞分裂速度很快。这种药物组合不仅有可能帮助最大限度地减少传统癌症治疗对儿童的负面影响，还能让被诊断为MYC扩增的髓母细胞瘤患者有更好的生存机会。

他说，下一步将是一项临床试验，以确定这种治疗的短期和长期效果。除了Mitra实验室，来自CU-Anschutz的Sujatha Venkatraman博士和Rajeev Vibhakar教授的实验室也参与其中。