来自桑福德-伯纳姆-普雷比斯公司的一项新研究发现了一种可以刺激Alagille综合症患者肝脏再生的药物。由Duc Dong博士副教授进行的研究首次揭示了Alagille综合症（一种无法治愈的遗传性疾病）的有害影响可以用一种药物来逆转。

这项研究结果发表在《美国国家科学院院刊》上，有可能彻底改变这种罕见病症的治疗方法，也可能为更广泛的疾病带来启示。

"Alagille综合症被广泛认为是一种不治之症，但我们相信我们正在改变这种状况，"Dong说，他也是桑福德-伯翰-普雷比斯研究生院的招生副院长。"我们的目标是推动这种药物进入临床试验，我们的结果首次证明了其有效性"。

Duc Dong, Ph.D. 资料来源：桑福德-伯恩哈姆-普雷比斯公司

每年有超过4000名婴儿出生时患有Alagille综合症，该病是由一种突变引起的，这种突变阻止了肝脏中胆管的形成和再生。罹患该病儿童经常需要进行肝脏移植，但捐赠的肝脏有限，而且不是所有患有Alagille综合症的儿童都符合条件。如果不进行移植，该疾病在青春期晚期的死亡率为75%。

Alagille综合征联盟主席罗伯塔-史密斯(Roberta Smith)说："Duc和他的团队继续对阿拉基尔综合征进行激动人心的研究，这些突破无疑为患有这种非常复杂的疾病的家庭提供了希望。我们长期以来一直支持Duc的工作，并了解到他是一个有动力、有奉献精神的科学家，他对将针头向治愈的方向推进一步充满热情。"

他们的新药名为NoRA1，能够激活Notch通路，这是一个存在于几乎所有动物体内的细胞间信号系统。Notch信号传递有助于协调基本的生物过程，除了Alagille综合征之外，还在许多疾病中起作用。在患有Alagille综合症的儿童中，一个基因突变导致Notch信号的减少，从而导致肝管生长和再生不良。

研究人员发现，在受阿拉吉尔综合征影响的同一基因突变的动物中，NoRA1会增加Notch信号，并引发导管细胞在肝脏中再生和重新繁殖，逆转肝脏损伤并增加生存率。

第一作者Dong实验室的博士后研究员Chengjian Zhao说："众所周知，肝脏有很强的再生能力，但由于Notch信号传导受到影响，这在大多数阿拉吉尔综合征患儿身上并没有发生。我们的研究表明，用一种药物推动Notch通路的发展可能足以恢复肝脏的正常再生潜力。"

研究人员目前正在对实验室中培养的微型肝脏进行药物测试，这些肝脏的干细胞来自Alagille患者的细胞。

"我们不是强迫细胞做一些不寻常的事情，而是鼓励一个自然的再生过程发生，所以我很乐观，这将是一个有效的Alagille综合症的治疗方法，"Dong补充说。

Dong还在采取措施组建一家新公司，以推动这种药物的临床试验。这家新公司最初将专注于Alagille综合症，但也计划开发这种药物用于其他更普遍的疾病，包括某些癌症。