科学家们发现了一种新的方法来阻止最常见的运动神经元疾病和额颞叶痴呆症中的神经细胞死亡，这可能改变这些神经退行性疾病的治疗方式。更重要的是，它可以被做成口服药，也有可能被包装成鼻腔喷雾。

谢菲尔德大学转化神经科学研究所（SITraN）的突破性研究侧重于使用一种具有细胞穿透模块的肽来阻断突变重复RNA分子的途径。当这些"流氓分子"从细胞核迁移到外部细胞质时，它们被用来产生有毒的重复蛋白，最终杀死神经元，这助长了运动神经元疾病（MND）和额颞叶痴呆（FTD）退化。

领导这项研究的谢菲尔德大学转化RNA生物学教授Guillaume Hautbergue说："这种利用肽来阻断破坏性突变的概念解开了这样一个令人兴奋的创新治疗途径，直到现在科学家还没有探索过。"

此前，研究人员已经发现，从C90RF72基因--MND和FTD的最常见原因--复制的问题RNA的移动是由于SRSF1细胞转运器的过度粘性造成的。他们的新肽由一个小的氨基酸组装链组成，能穿透细胞粘附在SRSF1转运器上，阻止其输出。

在果蝇的临床研究中，科学家们甚至观察到，当肽封住这个细胞通路时，机体出现了神经功能的改善。Hautbergue说："这意味着该肽有效地阻止了神经退行性病症的发展，也有助于恢复受影响的神经细胞的功能。"

研究人员说，这种肽可以口服给MND和FTD患者，或通过开发的鼻腔喷雾进入大脑。

FTD--年轻时发病的最常见原因--和MND都是使人衰弱的致命疾病，几乎没有什么治疗方法可以阻止其快速退化。这项研究为在不远的将来进行人体试验和开发非侵入性的、有针对性的和有效的医疗干预打开了大门。

MND和FTD是毁灭性的疾病，目前还没有治疗方法。新的技术是对传统小分子药物的一种有希望的替代，因为传统小分子药物往往因血脑屏障的渗透性差而受到限制。

该研究发表在《科学转化医学》上。