自从研究人员使用CRISPER基因编辑系统在体外的干细胞中逆转一种名为视网膜色素变性的致盲疾病以来已经过去了大约7年。现在，一个不同的研究小组使用更精细的CRISPR版本，在一个患有该疾病的活体动物模型中恢复了视力。该结果可能为每5000名患有该病症的人类打开治疗之门。

CRISPR过程允许科学家使用一种叫做Cas9的酶从DNA链中精确地切割基因。一旦切割完成，基因可以被改变、替换或删除。该技术已被用于从减少树木的开花时间到抗击癌症的一切。它以前也被用来治疗老鼠的视网膜色素变性，通过关闭导致眼睛光感受器丧失的突变基因。

现在，中国武汉科技大学的研究人员已经将CRISPR工具改进为一个他们称之为PESpRY的系统。他们用它来修复一个负责编码一种叫做PDE6β的酶的突变基因。

一旦突变被修复，该基因就回到了编码该酶的状态--这一行动防止了视杆和视锥细胞的死亡，这是色素性视网膜炎导致失明的过程。在酶再次正常产生后，小鼠重新获得了它们的视力，这一点通过转头测试以及成功完成视觉引导的水迷宫拼图得到了验证。研究小组证实，恢复的视力甚至在动物年老时仍然存在。

领导这项研究的Kai Yao说，需要进行更多的研究，以确保PESpRY在其他测试中仍然有效，并确保它是未来使用的安全技术，就像最近验证CRISPR的方式一样。

他补充说："然而，我们的研究为这种新的基因组编辑策略的体内适用性及其在不同研究和治疗背景下的潜力提供了大量证据，特别是对于遗传性视网膜疾病，如视网膜色素变性。"虽然它只影响到全世界每5,000人中的1人，但色素性视网膜炎是最常见的遗传性视网膜疾病，因此寻求各种方式的治疗的研究正在进行。

目前的研究已在《实验医学杂志》（Journal of Experimental Medicine）上报道，该杂志是一份同行评议的出版物。