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新药可以治疗可致盲的特发性颅内高压症(IIH)
发布日期:2023-03-27 10:54:15  稿源:cnBeta.COM

一项新的试验发现,患有"致盲性"头痛(被称为特发性颅内高压症(IIH))的人有可能用一种通常用于2型糖尿病的注射肽来治疗。该研究发表在《脑》杂志上,介绍了一项探索使用艾塞那肽(一种GLP-1受体激动剂)作为IIH潜在疗法的第二阶段试验的结果。

由伯明翰大学和伯明翰大学医院的神经学家团队领导的IIH压力试验发现,对于接受定期注射该药物的七名患者来说,在短期(2.5小时和24小时)和长期(12周)的测量中,大脑中的压力都有所下降。

该试验还发现,在参与者参与的12周内,头痛的数量明显减少,与基线相比,每月平均减少7.7天的头痛,而安慰剂组仅减少1.5天。

亚历克斯-辛克莱是伯明翰大学代谢和系统研究所的神经学教授,伯明翰大学医院NHS基金会信托基金的名誉神经学顾问,也是这项研究的首席调查员。Alex Sinclair教授说:

"这是一项针对罕见的衰弱性疾病IIH的重大试验,这种疾病可能导致人们(通常是女性)失明和每天遭受致残性头痛。目前还没有治疗IIH的许可药物,因此这一结果对IIH患者来说是一个重大进步。我们很高兴地看到,第二阶段试验的结果是,我们的治疗组立即和12周后的脑压都较低,在12周内头痛天数减少了近8天,而且所有妇女都能在整个治疗过程中继续治疗,几乎没有不良反应。我们现在希望看到更大规模的艾塞那肽试验,以切实减轻世界各地许多患有IIH的人的压力。"

治疗IIH的一针强心剂

特发性颅内高压症(IIH)是一种使人衰弱的疾病,它提高了大脑的压力,并可能导致慢性头痛,甚至是永久性视力丧失。这种疾病常常使患者的生活质量下降,主要影响25至36岁的女性,体重增加是患IIH和疾病复发的一个主要风险因素。

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IIH的发病率曾经被认为是罕见的,但现在随着全球肥胖症的增加而急剧上升,在过去10年中,发病率上升了350%。目前,还没有许可的药物选择,而现有的非标示使用的药物也因麻烦的副作用而变得复杂。

一个关键的发现是该药物的快速作用,结果表明,在服药的两个半小时内,脑压明显降低。这种快速发作的作用对于这种如果不加以治疗就会导致迅速失明的疾病来说是至关重要的。

伯明翰大学神经学讲师、该论文第一作者詹姆斯-米切尔博士说:"这项临床试验的结果是为寻找IIH的临床治疗方法打了一针强心剂。虽然我们需要做进一步的试验,然后才能为未来的病人提供这种治疗,但我们对这项试验的显著结果感到鼓舞,因为它为治疗组的病人带来了真正的变化,而且这种治疗可能被证明与其他导致脑压升高的疾病有关。"

在这项研究中,该药物以每天两次的方式注射到皮下组织。为了减少未来频繁注射的需要,伯明翰大学的创业公司Invex Therapeutics将试行每周一次的皮下注射,药物商品名为Presendin。

患者慈善机构英国IIH的主席Shelly Williamson说:"这是令人振奋的进展。新的药物选择对IIH非常重要,这项试验给数以百万计的患者带来了希望。我们非常期待接下来的步骤,看到该药物在两个大型三期临床试验中进行测试。"

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