两项新研究发现，使用聚焦超声波打开血脑屏障会在大脑中产生积极的免疫反应，还可以允许基因编辑技术进入。这种技术可能是治疗神经退行性疾病（如阿尔茨海默氏症和帕金森氏症）的一种非侵入性方法。

研究人员利用聚焦超声波无创打开了小鼠的血脑屏障（红色） 图/超声波和弹性成像实验室/哥伦比亚工程学院

血脑屏障（BBB）是一层别致的天然保护膜，可防止血液中的危险病原体和毒素进入大脑。但是，从医学角度来看，血脑屏障可能是一个缺陷，因为它阻碍了用于治疗脑部疾病的药物和生物制药的进入。

不过，哥伦比亚大学的研究人员已经找到了一种打开 BBB 的方法，可以将重要药物和基因疗法直接输送到最需要的地方。他们最近发表了两篇论文，都强调了使用非侵入性聚焦超声（FUS）进入BBB的有效性。

第一项研究发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上，展示了利用聚焦超声和系统给药的微气泡打开 BBB，使 CRISPR 基因编辑技术能够进入 BBB。研究人员将 FUS 与 CRISPR 病毒载体相结合，在小鼠神经元中实现了超过 25% 的编辑效率。

他们说，他们的研究结果表明，通过使用FUS，可以编辑神经细胞的基因组，并有可能纠正编码阿尔茨海默病等脑部疾病（如载脂蛋白E4和载脂蛋白E2）的基因。先前的研究发现，载脂蛋白E4基因是阿尔茨海默病的重要风险因素，而载脂蛋白E2则具有保护作用。

在发表于《Theranostics》杂志上的第二项研究中，研究人员表明，单独使用 FUS 可引发小鼠大脑中的免疫反应，从而降低β-淀粉样蛋白和 tau 负荷（已知这两种蛋白会在阿尔茨海默病中累积），并改善工作记忆。

当他们把 FUS 技术应用到阿尔茨海默病患者身上时，发现与未治疗的区域相比，治疗过的 BBB 区域中的β-淀粉样蛋白略有减少。

研究人员说，综合来看，这些研究结果表明，FUS 可以通过触发免疫反应或允许传递基因编辑技术来治疗阿尔茨海默病。这种新技术还有可能同时诱导基因编辑和免疫调节。

两项研究的通讯作者Elisa Konofagou说："由此产生的协同效应可能被证明是治疗阿尔茨海默氏症的关键，尤其是在其早期阶段。我们对此感到非常兴奋。"

这些研究发表在《美国科学院院刊》（PNAS）和《治疗学》（Theranostics）杂志上。