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靶向基因疗法帮助完全瘫痪的小鼠重新行走
发布日期:2023-09-25 16:17:03  稿源:cnBeta.COM

脊髓完全损伤会导致损伤部位以下的所有肢体和肌肉完全瘫痪。但现在,EPFL 的科学家在小鼠身上展示了一种新的基因疗法,这种疗法可以再生神经,恢复行走能力。

用一个过时的科技术语来说,脊髓是人体的信息高速公路。大脑和身体其他各部分之间的信息以难以置信的速度沿着粗大的神经束向上传递。因此,对这一通道造成的损害可能会使人衰弱,使患者受影响的部位失去知觉或活动能力。

毫不奇怪,寻找修复这些损伤的新方法是一个关键的研究领域,最近的研究发现,使用绕过损伤区域的植入物、神经细胞移植以及有助于刺激神经再生的蛋白质、分子或化合物取得了一些成功。EPFL 团队此前曾设法利用基因疗法再生神经纤维,但成效有限。

该研究的资深作者马克-安德森(Mark Anderson)说:"五年前,我们证明了神经纤维可以在解剖学上完整的脊髓损伤中再生。但我们也意识到,这还不足以恢复运动功能,因为新纤维无法连接到病变另一侧的正确位置。"

为了解决这个问题,研究人员研究了脊髓部分损伤后的自然修复过程。利用一种名为单细胞核RNA测序的技术,研究小组确定了恢复运动功能需要修复的特定轴突,以及它们如何在损伤的另一侧找到正确的目标。

通过分析,研究人员开发出一种新的基因疗法,它能同时通过几种方式促进神经的重新连接。这种疗法能激活某些神经元的生长程序,使关键神经纤维再生;上调某些蛋白质,帮助神经元在受损组织中生长;并添加一些分子,引导这些再生神经到达另一侧的目标。

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基因疗法后,受伤小鼠能够恢复行走能力 EPFL

在对脊髓完全损伤的小鼠进行的测试中,研究小组发现,接受治疗的动物在几个月内就恢复了行走能力,其步态与部分损伤后恢复的小鼠相似。

虽然在将这种疗法应用于人类之前还有很多工作要做,但研究小组表示,这标志着向最终目标迈出了关键的一步。

该研究的资深作者 Grégoire Courtine 说:"我们预计,我们的基因疗法将与涉及脊髓电刺激的其他程序协同发挥作用。我们相信,治疗脊髓损伤的完整解决方案将需要两种方法--基因疗法来重新生长相关的神经纤维,脊髓刺激来最大限度地提高这些神经纤维和损伤下方脊髓产生运动的能力。"

这项研究发表在《科学》杂志上。研究小组在下面的视频中介绍了这项工作。

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