根据俄勒冈州立大学最近进行的两项研究，美国食品药品管理局（FDA）根据单项临床试验批准的新型药物数量不断增加，而这些试验的公开程度却较低。虽然专家们一致认为快速追踪可能挽救生命的治疗方法非常重要，尤其是针对癌症等危重病人的治疗方法，但他们表示，研究结果表明有必要提高药品审批过程的透明度。

研究报告的合著者维罗妮卡-欧文（Veronica Irvin）说，对于许多经过多项临床试验的药物，制药公司只需分享其中两项试验的结果，这让人不禁要问，他们为什么要选择这两项试验来提交申请，以及其他试验中发生了什么。

"我们并不是说抗癌药物需要更多的研究；只是说他们应该展示所有的结果或已完成的试验，"OSU 健康学院副教授 Irvin 说。"这并不意味着它们不会获得批准，而是意味着我们会有更全面的了解。"

研究小组重点研究了联邦《21 世纪治愈法案》实施后的时期，该法案于 2016 年在两党支持下通过，旨在加快新药审批，使患者能够获得救命药物，否则这些药物需要数年才能上市。

作为该法案的一部分，FDA 放宽了一些标准，允许癌症等重点健康疾病的治疗方法只需较少的支持性研究即可获得批准，并降低了对随机临床试验的重视程度，允许制药公司在某些情况下依赖替代标记物而不是临床结果。当直接临床结果的研究需要很长时间时，代用指标就会被用作替代品，而且代用指标应与临床结果相关。

例如，Irvin 说，在一项长期临床试验中，可能需要对患者进行数年的跟踪才能确定一种药物是否能降低他们心脏病发作的风险，因此测量血压这一替代指标能使药物更快地通过审批程序。然而，血压的降低并不能保证心脏病死亡风险的降低，她说。

药物审批的比较分析

发表在《美国医学会网络公开杂志》和《健康事务学者》上的这些研究回顾了2017年和2022年FDA对新型药物的审批情况，以确定每种药物在获得FDA批准之前有多少试验用于评估。

研究人员还考察了面向公众的ClinicalTrials.gov网站上药物试验结果的可用性。ClinicalTrials.gov是美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）维护的一个数据库，患者可以通过该数据库了解更多有关他们可能被处方的药物的信息。

在 2022 年美国食品及药物管理局批准的 37 种药物中，有 24 种（约 65%）是根据单项研究批准的。37 种药物中有 4 种（约占 11%）在获批前进行了三项或更多的研究。在可供分析的 413 项研究中，约有一半被归类为随机临床试验，而在 413 项研究中，只有 103 项研究的结果在 ClinicalTrials.gov 上公开发布。

在《治愈法案》颁布前的 2016 年，20 种新药中只有 4 种（20%）是根据单一试验获批的。

在《健康事务学者》的文章中，研究人员发现，在2017年获批的46种新型药物中，有19种（41%）是根据单项研究结果获批的--尽管制药商平均对每种药物进行了2.2项研究，包括对流行的减肥药Ozempic进行了165项研究。

尽管在获得 FDA 批准之前，制药商平均每种药物完成了 5.82 项研究，但在获得批准之前，平均只有 1.42 项研究的结果在 ClinicalTrials.gov 上公开。

试验结果的可公开性

Irvin 说，这并不一定意味着 FDA 无法获得这些完整的结果，但在公开发布之前，公众无法阅读这些结果。

在 46 种药物中，有 33 种药物（占 72%）在获得批准后的 9 个月内在 ClinicalTrials.gov 网站上公布了至少一项全新的结果，但在许多情况下，这些研究在 FDA 评估之前就已经完成了。

"在 FDA 的程序中，一切都应该是透明的，"Irvin 说。"ClinicalTrials.gov的目的是为非科学界提供一种途径，以人们能够理解的方式获取试验及其结果。"

当食品及药物管理局说它已经审查了制药商提交的两项研究时，消费者却不知道还进行了多少其他研究，这些研究结果显示了什么，以及为什么选择这两项研究进行评估。

她说："我们希望医生和患者能够看到全貌。"