据外媒报道，科学家已经成功地修改了具有特定基因突变的小鼠的DNA，以防止它们完全失聪。如果基因编辑技术被证明是安全的，那么有朝一日就可以用来治疗人类相同类型的听力受损。

研究人员将基因编辑工具CRISPR-Cas9注射到小鼠耳中，引发了耳聋基因突变。根据周三在《自然》杂志上发表的一项研究，分子“剪刀”能够精确地切割基因的致病性拷贝，而不会干扰健康的拷贝。即使研究人员认为他们只能修复耳朵中的一小部分细胞，这就阻止了被治疗的小鼠完全丧失听力。

基因编辑在过去几年里取得了长足的进步。就在上个月，科学家首次尝试在自己的身体内编辑一个人的DNA，以治愈一种称为亨特氏综合征的遗传疾病。这项研究中描述的技术也试图编辑活体动物体内的DNA。尽管接近临床治疗还有好几年的时间，但这是基因疗法发展中的一个重要步骤。

Altius生物医学研究所的副主任Fyodor Urnov表示，研究人员“为有这种突变的人们提供了第一个重要的步骤和很大的希望。”

基因编辑工具CRISPR-Cas9基于防御机制细菌的使用，通过切断DNA的位点来抵御病毒。科学家设计了这种机制来编辑遗传"密码"，例如创造不传播疟疾的蚊子。今年早些时候，美国的科学家使用CRISPR来编辑人类胚胎，并试图纠正导致危险心脏病的基因突变。

这个由美国和中国的研究人员开发的最新工具，专门用来治疗罕见的遗传性耳聋。在这项研究中解决的听力损失疾病是由称为TMC1的基因突变引起的。这些突变导致所谓的内耳毛细胞的死亡，其将机械振动（如声波）转换成大脑解释为听力的神经信号。结果，人们开始在童年或20多岁时开始失去听力，五六十岁时可能完全失聪。

为了剪切这些基因的突变拷贝，研究人员将CRISPR-Cas9与允许基因编辑工具进入毛细胞并开始工作的脂滴混合在一起。当混合物注射入具有该疾病的新生小鼠的一只耳朵中时，即使两个拷贝相差一个碱基对，分子“剪刀”也能够精确地切割该基因引起耳聋的拷贝，同时使健康拷贝单独存在。治疗使毛细胞保持健康，并防止小鼠失聪。

四周后，未经治疗的耳朵只能听到80分贝或更大的噪音。相反，经治疗的耳朵通常可以听到60到65分贝范围内的声音，这与安静的谈话是一样的。

八个星期后，研究人员进行了惊吓测试。当未经治疗的小鼠被放入隔音室并暴露在巨大的噪音脉冲中时，它们没有跳跃 - 完全失聪。但是，即使只有一只耳朵接受基因治疗的老鼠在听到噪音后发出了吱吱叫声。研究人员称：“它们已经证明，当你摆脱突变的副本，你可以防止听力损失实际上，当你摆脱突变的拷贝时，细胞可以不仅活着而且蓬勃生长。”

科学家们不知道他们能够修复多少毛细胞。他们认为这只是一小部分 - 可能是10％到25％。但他们确实知道他们的技术非常精确，每个健康的基因拷贝都会打乱20个基因的突变体。研究人员表示，未来该技术可以帮助开发其他类型的遗传性耳聋的治疗，甚至还可以治疗其他遗传性疾病。

然而，在治疗可用于人类之前，需要在人类细胞上进行测试，然后在大型动物如猪或灵长类动物上进行测试。确保治疗的有效性和安全性可能需要十年左右。