突破性基因疗法超出预期 完全恢复了英国失聪幼儿的听力
摘要：
在英国，一项突破性新疗法的临床试验帮助一名幼儿生平第一次听到了声音。18 个月大的女孩奥帕尔-桑迪（Opal Sandy）出生时就患有听觉神经病，这种病会破坏从内耳到大脑的神经冲动。这种病可能是由错误的基因引起的，因此奥帕尔什么也听不见--直到现在。
据《卫报》报道，由于剑桥大学试用了生物技术公司Regeneron的新型基因疗法DB-OTO，这名来自牛津郡的英国女孩恢复了听力。
听觉神经病与 OTOF 基因突变有关，OTOF 基因编码一种名为 otoferlin 的蛋白质，这种蛋白质能使耳部细胞与听觉神经进行交流。因此，修复奥托费林的生成对听力恢复工作至关重要。
该临床试验旨在对多达 18 名儿童（24 个月或以下）使用不同剂量的 DB-OTO 进行评估，以了解治疗的有效性和安全性。剑桥大学解释说：
"DB-OTO"是一种基因疗法，可将有效的 OTOF 基因注入内耳。DB-OTO 注射是在全身麻醉的情况下，通过外科手术注入耳朵内部。这种手术类似于人工耳蜗植入手术，而人工耳蜗植入手术已经非常成熟，自 20 世纪 60 年代以来一直用于治疗婴儿耳聋"。
据《卫报》报道，在仅用了 16 分钟的手术后，奥帕尔的听力"几乎完美"，与此同时，第二个孩子也接受了 DB-OTO 治疗，并取得了"积极的效果"。
耳科外科医生兼该试验的首席研究员马诺哈尔-班斯教授说，初步结果比他希望或预期的要好，他甚至声称，这一成功"标志着耳聋治疗进入了一个新时代"。
值得一提的是，科学技术为治疗严重疾病提供了许多不同的方法，其中有些方法我们以前根本无法治愈。在这些方法中，包括由 Neuralink和Synchron 等公司开发的 BCI（即脑机接口）。
