香港首个自主研发新药ARSENOL落地内地市场

此次合作标志着这一源自香港的创新药物在内地开发与商业化进程迈出关键一步，也有望进一步推动内地与香港在临床研究、注册及创新成果转化等方面的协同与衔接。

公开资料显示，ARSENOL主要用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）。 APL是一类罕见的血液系统恶性肿瘤，在成人急性髓系白血病（AML）中约占5%–20%，年发病率约为每百万人1–7.4例。 根据一项以香港人群为基础的研究推算，APL在全国每年新增确诊病例约为4500例。 作为首个在中国香港本土自主研发并用于临床的新药，ARSENOL在APL治疗中展现出良好的疗效与安全性，多项临床研究显示其总体生存率超过97%。 在一线治疗研究中，ARSENOL在新诊断患者中实现了五年无白血病生存率和总体生存率均为100%的结果。 该药凝聚了港大医学院二十余年的持续研究与临床转化成果，在提升给药便利性、减轻治疗负担的同时，也为临床管理提供了更大的灵活性，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定。

急性早幼粒细胞白血病（APL）被认为是急性髓系白血病中的一个独特亚型。 绝大多数患者存在特征性的t(15;17)(q24;q21)染色体易位，形成PML-RARA融合基因，干扰细胞正常分化，为APL的关键分子驱动因素。 APL更常见于中青年人群，确诊时的年龄中位数约为44岁。 由于疾病进展迅速，患者在初诊及诱导治疗阶段面临严重出血和血栓并发症等生命威胁，临床治疗亟需高效且可及的方案。

ARSENOL作为一款用于治疗APL的口服三氧化二砷制剂，由港大医学院历经二十余年研究与临床转化开发而成，是首个由中国香港自主研发的处方药，并已在美国、欧洲和日本获得专利保护。 经过长期研究与临床实践，ARSENOL目前已纳入香港地区APL常规治疗方案，并获得美国FDA和欧洲EMA授予的孤儿药资格，以及美国FDA的研究性新药（IND）许可。 现有临床数据显示，该药在疗效和安全性方面表现良好，可提升治疗的便利性，降低患者治疗负担。