利兹大学进行的一项 III 期试验发现，针对最常见的成人白血病类型的个性化治疗可延长患者的生存期并维持缓解。这项重要研究最近发表在《新英格兰医学杂志》上，并在圣地亚哥举行的第 65 届美国血液学会（ASH）年会暨博览会上作了重点介绍。

数据显示，通过定期进行血液化验来监测患者的反应，可以为每位患者量身定制治疗时间。在试验中，这种方法显著改善了既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的无进展生存期和总生存期。在标准治疗效果较差的患者中，如那些有某些基因突变的患者中，效果更明显。

个性化治疗方法及其疗效

成年患者根据病情反应的快慢，在不同的时间段内服用多种阻断癌症生长的药物。

试验发现，与治疗 CLL 的标准疗法相比，这种方法大大提高了无进展生存期和总生存期，每 20 名患者中就有 19 人在开始治疗三年后病情得到缓解。

这项名为FLAIR的研究是一项针对未经治疗的CLL的III期随机对照试验，在英国100多家医院进行。该研究由英国癌症研究中心、杨森研发有限责任公司（Janssen Research & Development, LLC）和艾伯维制药研发公司（AbbVie Pharmaceutical Research and Development）资助。

主要作者、利兹大学医学院实验血液学教授彼得-希尔曼（Peter Hillmen）是利兹教学医院 NHS 信托基金会的名誉血液学顾问："我们的研究结果表明，对这部分患者来说，治疗对他们的疾病非常有效，而且他们也能很好地耐受。这意味着我们试验中的患者获得了更好的治疗效果，同时在治疗期间也享受到了更好的生活质量。大多数接受新组合治疗的患者在治疗结束后，其血液或骨髓中都检测不到白血病，这比以往的治疗效果要好，非常令人鼓舞"。

研究结果和对未来的影响

英国癌症研究中心研究与创新执行主任 Iain Foulkes 博士说："我们很高兴看到FLAIR试验取得的这些结果，这些结果表明了根据患者个体情况量身定制癌症治疗方案的重要性和有效性。不仅如此，该试验还找到了一种无需频繁进行骨髓检测的方法，而骨髓检测的创伤性更大，而且会给患者带来痛苦。研究人员、医护人员、资助者和热心的患者及其家属共同参与了这项试验，他们的共同努力指向了一种新的治疗标准，这种标准将使白血病的防治工作取得真正的进展"。

慢性淋巴细胞白血病是一种影响血液和骨髓的癌症。通常无法治愈，但可以通过治疗加以控制。每 10 人中就有 9 人以上在确诊时年龄在 55 岁及以上。

目前的治疗方法包括化疗、免疫疗法或癌症生长阻滞剂。

FLAIR试验测试的癌症生长阻断剂是Ibrutinib和Venetoclax（I+V）。这两种药物的品牌名称分别为 Imbruvica 和 Venclexta，它们通常连续给药或给药时间固定不变，而不是根据每位患者的反应量身定制。这意味着许多患者可能会过早停止治疗，无法从治疗中充分获益，或者继续治疗的时间超过了必要的时间。这可能导致白血病复发和/或治疗副作用的几率增大。

FLAIR 的研究人员旨在发现是否有可能根据定期的血液采样和/或骨髓采样为患者制定个性化的 I+V 治疗时间，以及这种方法是否与标准治疗（FCR）同样有效或更好。

通过这种定期的血液和骨髓监测，研究人员可以更及时地了解患者对 I+V 的反应，这意味着 I+V 治疗的持续时间可以根据每位患者的具体情况进行调整。 此外，研究人员还发现，根据创伤较小、较快的血液样本来确定治疗持续时间，与使用骨髓一样有效，因为使用骨髓会给患者带来痛苦，有时还需要联用镇静剂。

试验设计与结果

FLAIR 于 2014 年启动，招募了 1509 名 CLL 患者。他们被随机分为四个治疗组，每组接受不同的治疗。

FLAIR 试验的这一部分对两组患者进行了比较，260 名患者接受了 I+V 治疗，263 名患者接受了标准治疗，即 FCR 治疗。近四分之三的患者为男性，这在意料之中，因为CLL多发于男性。平均年龄为 62 岁，略高于三分之一的患者为晚期患者。

在这一阶段的试验结束时，87 名患者的病情有所进展，其中 75 人接受了 FCR 治疗，12 人接受了 I+V 治疗。

迄今为止，已有 34 名患者在试验期间死亡。其中 25 人接受了 FCR 治疗，只有 9 人接受了 I+V 治疗。

接受 I+V 治疗的患者接受了血液检测和骨髓检测，以监测他们对治疗的反应。所使用的技术被称为可测量残留疾病（MRD），它可以让临床医生看到残留癌细胞的数量。细胞数量可能非常少，以至于患者没有任何症状。MRD 阳性检测结果意味着存在残余癌细胞。

研究小组现在希望，这种以血液检测监测为指导的更加个性化的治疗方法能成为需要一线 CLL 治疗的患者的新护理标准。

希尔门教授说："由利兹大学英国利兹癌症研究中心临床试验组领导的 FLAIR 试验结果非常出色，预示着慢性淋巴细胞白血病治疗方式的改变。"FLAIR 是英国领先的慢性淋巴细胞白血病专家和全英国 100 多家医院的血液学团队在过去十年中共同努力的成果。患者团体、患者个人及其家属的参与对取得这样的进展至关重要，尤其是在大流行病的挑战下。

该试验由利兹大学的英国利兹癌症研究中心临床试验小组负责协调。副主任戴维-凯恩斯（David Cairns）教授说："利兹癌症研究中心的愿景是在全球范围内提高癌症患者的生存期和生存质量。为此，我们的战略是确保积累证据，为患者确定正确的治疗方法、正确的治疗时间。FLAIR 是一项与我们的战略高度一致的试验，它体现了团队科学，包括临床医生、实验室科学家、方法论和操作专家的共同努力，以取得重要的试验结果。如果没有试验参与者的无私奉献，没有他们贡献的时间和数据，这一切都无法实现。"

编译来源：ScitechDaily