爱尔兰皇家外科医学院近日发布的一项最新临床前研究显示,一种开发中的实验性 mRNA 疫苗有望帮助人体免疫系统识别并消灭神经母细胞瘤,这是一种在儿童群体中致死率极高的恶性肿瘤。研究团队在动物模型中观察到,该疫苗能够明显延缓肿瘤生长进程,使肿瘤出现时间推迟约 10 至 11 天,并使肿瘤体积缩小约 70%。

新冠疫情期间 mRNA 疫苗在传染病防控方面取得的成功,曾引发学界广泛讨论:同一技术路线是否也能用于对抗癌症。爱尔兰皇家外科医学院医药与健康科学大学(RCSI University of Medicine and Health Sciences)的研究人员迈出了关键一步,首次在临床前层面证明 mRNA 疫苗可以针对神经母细胞瘤发挥抗肿瘤作用。
该研究由 RCSI 解剖与再生医学系高级讲师 Olga Piskareva 博士领衔,她和团队设计了一种通过肽载体递送的 mRNA 疫苗方案。在实验模型中,这一疫苗能够“训练”免疫系统识别并攻击神经母细胞瘤细胞,从而有效延缓肿瘤进展,并显著缩小肿瘤体积。
神经母细胞瘤是一种源自未成熟神经细胞的高度侵袭性肿瘤,主要发生在婴幼儿人群中。尽管相关治疗手段近年来不断改进,高危患者和复发病例的治疗仍极具挑战性,这一疾病约占全部儿童肿瘤死亡病例的 15%。在爱尔兰,每年约有 5 至 10 名儿童被诊断患有神经母细胞瘤,其中约 80% 的患者对现有治疗方案反应有限或疗效不理想。
Piskareva 博士在谈及研究成果时用“乐高积木”类比 mRNA 技术的可塑性,她表示,这一平台可以通过不同“模块”的组合为个体患者量身定制疫苗,实现高度精确的治疗策略。她认为,这项试验性研究显示出在神经母细胞瘤抗癌疫苗开发方面的可观潜力,为相关患儿及家庭带来新的希望。她同时强调,目前仍处于 mRNA 癌症疫苗研发的起步阶段,但这一“首个里程碑”已经顺利完成,为后续研究奠定了基础。
在技术路线方面,该团队采用了一种基于自组装肽纳米颗粒的新策略来构建这一 mRNA 疫苗。这些微小颗粒被设计用来靶向 Glypican 2(GPC2)蛋白,该蛋白广泛存在于神经母细胞瘤细胞表面,是本次疫苗攻击的关键标靶之一。由于 GPC2 同样在多种其他肿瘤中表达,同类策略未来有望推广到更广泛的肿瘤类型,为癌症免疫治疗提供更具通用性的技术平台。
研究人员指出,神经母细胞瘤在初次治疗后出现复发,是临床上最棘手的问题之一。复发肿瘤往往对既有疗法产生耐药性,使治愈难度大幅提升。他们认为,持续推进包括本次 mRNA 疫苗在内的新型治疗策略研究,将有望突破这一瓶颈,为神经母细胞瘤患者带来更好的长期预后。