抗癌新药的研发，往往需要砸下巨资、耗费许多时间、且最终成功推向市场的概率极低。即便如此，这也不意味着彻底的无功而返。在某些情况下，抗癌失败的实验性药物，可能在其它地方发挥令人惊喜的效用，比如抗击帕金森氏症。近日，牛津大学的研究人员，设法为一种名叫 tasquinimod 的新药赋予了第二次生命，因其已显现出预防帕金森病的潜力。
【研究配图】
此前，研究人员们希望将 Tasquinimod 作为抗击前列腺癌的新药。遗憾的是，虽然通过了三期临床试验，却未能延长患者的整体存活率。
在得到这个令人失望的结果之后，研究人员停止了将 Tasquinimod 作为抗前列腺癌药物去发展的计划。
令人惊喜的是，迄今为止的临床试验表明，Tasquinimod 对身体有良好的耐受性，或有助于治疗其它疾病 —— 比如帕金森氏症。
为此，牛津大学的研究团队，先从患有罕见的遗传性帕金森病的患者身上采集了皮肤细胞 —— 将之转化为体外培养的诱导多能干细胞（iPS），然后在实验室中观察疾病的进展。
团队发现了一种极有可能的关键错误，其发生在 HDAC4 蛋白质上。当它开始抑制某些基因，反过来又会影响脑细胞调节蛋白质自然循环的能力。
这意味着，这些蛋白质会在细胞中聚集。人们早就知晓它会导致帕金森氏症、以及阿尔茨海默氏症等相关的神经退行性疾病。
Tasquinimod 通过阻断 HDAC4 来发挥效用，意味着这些关键的基因不会被抑制关闭，从而有效地组织疾病的发展。研究合著者 Richard Wade-Martins 表示：
我们认为，在脑细胞中关闭这些基金，可能与帕金森氏症中发生的细胞损伤和死亡，有着至关重要的联系。
找到一种方法来‘重新运用某些药物’，或许是一个充满前景、开发新疗法的未知宝库。
此外，研究人员使用从更常见的非遗传性的帕金森氏症患者身上收集的 iPS 细胞，并进行了同样的实验。
结果发现，相同的无活性基因模式，似乎也在发挥着作用。这表明，这些人也可能从新疗法中获益。
当然，团队也承认，某些人身上似乎没有出现应答。
英国帕金森研究所副主任 David Dexter 表示：“越来越多的药物，可以在他们最初的医疗用途之外，重用于治疗帕金森症”。
从头研发药物，是一个相当漫长、且昂贵的过程。通过寻找现有药物，并将之迅速转移至临床试验，有望更快、更轻松、更实惠地提供抵御帕金森病的药物。
最后，tasquinimod 抗击帕金森病的研究仍处于早期阶段，研究团队仅对 10 名患者进行了研究。在向大众推广之前，其仍有许多工作要完成。
有关这项研究的详情，已经发表在近日出版的《细胞》（Cell）期刊上。原标题为：
《Single-Cell Sequencing of iPSC-Dopamine Neurons Reconstructs Disease Progression and Identifies HDAC4 as a Regulator of Parkinson Cell Phenotypes》