外媒报道称，由于在动物研究期间发现了一个安全问题，美国食品药品监督管理局（FDA）已于本周三叫停了诺华（NVS）的 Zolgensma 基因治疗的临床试验。据悉，STRONG 试验旨在测试向患有脊柱肌肉萎缩症（SMA）的大龄童的脊髓注射较大剂量的 Zolgensma 药物。对于已经批准的婴儿和儿童治疗，暂不受此事的影响。

PDF 文档截图（来自：Novartis，via Statnews）

诺华制药表示，其子公司 AveXis 向监管机构通报了一项动物研究的结果，指出其“存在背根神经节（DRG）单核细胞发炎，且偶有伴随的神经元细胞变性或失能”。

这种不良安全信号的临床意义尚不明确，但该公司补充道，这可能与‘感官效应’（Sensory Effects）有关。

随着 FDA 叫停 STRONG 临床试验，诺华推广 Zolgensma 使用范围的努力又一次遭遇了挫折，该公司原本希望将之扩展到老年 SMA 患者的治疗当中。

与此同时，竞争对手渤健（Biogen）的 Spinraza 治疗已被批准用于老年 SMA 患者，罗氏（RHHBY）的新药临床试验申请亦有望在明年获批。

不过诺华表示，尚未见到有关患者遭遇此类不良反应的报道，且目前正在积极与 FDA 合作，以对 Zolgensma 的安全性问题作出严谨的评估，并在临床试验中恢复施药的剂量。

实际上，在 FDA 周三采取行动之前，外界已经对涉及操纵用于支持 Zolgensma 的数据有所争议。

在一次不寻常的问责中，该机构曾在 8 月份指出：AveXis 知晓在 5 月批准该药物之前，临床数据就已经被篡改，但拖到很晚才通知该机构。

尽管 FDA 认为该药物可留在市面上，诺华 CEO Vas Narasimhan 当时也承诺就数据披露的完整性问题尽快采取行动，但这一丑闻还是引发了议员们的愤怒。

最后，作为世界上最昂贵的药物之一，Zolgensma 的售价高达 210 万美元。

本月早些时候，诺华称自该基因疗法面世以来，已被用于对 100 名患者的治疗，并为该公司带来了 1.6 亿美元的三季度营收，超出了分析师们的最初预期。