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因安全隐患 FDA叫停了诺华的Zolgensma基因治疗研究
发布日期:2019-10-31 15:56:30  稿源:cnBeta.COM

外媒报道称,由于在动物研究期间发现了一个安全问题,美国食品药品监督管理局(FDA)已于本周三叫停了诺华(NVS)的 Zolgensma 基因治疗的临床试验。据悉,STRONG 试验旨在测试向患有脊柱肌肉萎缩症(SMA)的大龄童的脊髓注射较大剂量的 Zolgensma 药物。对于已经批准的婴儿和儿童治疗,暂不受此事的影响。

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PDF 文档截图(来自:Novartis,via Statnews

诺华制药表示,其子公司 AveXis 向监管机构通报了一项动物研究的结果,指出其“存在背根神经节(DRG)单核细胞发炎,且偶有伴随的神经元细胞变性或失能”。

这种不良安全信号的临床意义尚不明确,但该公司补充道,这可能与‘感官效应’(Sensory Effects)有关。

随着 FDA 叫停 STRONG 临床试验,诺华推广 Zolgensma 使用范围的努力又一次遭遇了挫折,该公司原本希望将之扩展到老年 SMA 患者的治疗当中。

与此同时,竞争对手渤健(Biogen)的 Spinraza 治疗已被批准用于老年 SMA 患者,罗氏(RHHBY)的新药临床试验申请亦有望在明年获批。

不过诺华表示,尚未见到有关患者遭遇此类不良反应的报道,且目前正在积极与 FDA 合作,以对 Zolgensma 的安全性问题作出严谨的评估,并在临床试验中恢复施药的剂量。

实际上,在 FDA 周三采取行动之前,外界已经对涉及操纵用于支持 Zolgensma 的数据有所争议。

在一次不寻常的问责中,该机构曾在 8 月份指出:AveXis 知晓在 5 月批准该药物之前,临床数据就已经被篡改,但拖到很晚才通知该机构。

尽管 FDA 认为该药物可留在市面上,诺华 CEO Vas Narasimhan 当时也承诺就数据披露的完整性问题尽快采取行动,但这一丑闻还是引发了议员们的愤怒。

最后,作为世界上最昂贵的药物之一,Zolgensma 的售价高达 210 万美元。

本月早些时候,诺华称自该基因疗法面世以来,已被用于对 100 名患者的治疗,并为该公司带来了 1.6 亿美元的三季度营收,超出了分析师们的最初预期。

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